1月6日上午,北京友谊医院顺义院区开出罕见病创新药司拉德帕Seladelpar的中国内地首张处方,这款药物专治原发性胆汁性胆管炎。这不仅标志着我国罕见病治疗领域迈出重要一步,也为更多创新药物的引进提供了可借鉴范式。

在北京友谊医院顺义院区,患者刘丽(化名)拿到了中国内地开出的第一盒司拉德帕。刘丽已经确诊原发性胆汁性胆管炎多年,选择目前一线治疗药物后,相关指标没有显著好转,经充分沟通后,决定试用罕见病创新药司拉德帕。“希望这款创新药能够改善我的情况,同时希望此类药物早日纳入医保,惠及更多患者。”刘丽说。
原发性胆汁性胆管炎是一种慢性胆汁淤积性肝病,以肝内小胆管的进行性破坏为特征。这类患者疾病进展风险高,可逐渐进展至肝纤维化、肝硬化,并出现消化道出血、腹水、肝性脑病等并发症。目前,约30%至40%患者对目前该领域一线用药疗效欠佳,亟需更有效的创新治疗方案。
近年来,多项国际临床研究结果显示,目前在国外获批上市的吉利德科学旗下全球创新药物司拉德帕,可以快速、有效地改善原发性胆汁性胆管炎患者的生化指标,对患者出现的中重度瘙痒也有一定缓解作用,药物安全性良好。


2025年9月,48盒司拉德帕已经在天竺综保区内保税备货,实现了“药等人”。2026年1月5日,该药品从通关出区到医疗机构仅用时1.5小时。
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