香港大学李嘉诚医学院(港大医学院)临床医学学院内科学系与玛丽医院的临床团队,率先采用嵌合抗原受体T细胞(CAR-T细胞)治疗血癌。研究团队最近成功为首名多发性骨髓瘤患者进行此疗法,不仅取得显著疗效,且未出现严重并发症。这项突破性治疗为传统疗法无效的患者带来新希望,也标志著香港医疗发展的重要里程碑。同时,这是香港首次使用内地制造的先进CAR-T细胞疗法,为香港引入内地新型细胞治疗技术开创先例,未来有望惠及更多患者。
背景
骨髓瘤是一种由于体内浆细胞(白血球的一种)出现病变所引起的恶性肿瘤,多发生于40至50岁患者身上,年轻患者亦存在患病风险。该疾病会引发贫血、骨质破坏及肾功能损伤,若未经有效治疗,最终可能导致死亡。
目前,骨髓瘤的标准治疗方案包括使用一线靶向药物,必要时结合化疗,随后进行自体造血干细胞移植,惟许多患者康复后仍会复发。对于复发或对一线治疗无效的患者,治疗选择有限,仅能依赖双特异性抗体或其他靶向药物,但其效果往往短暂。对于这类患者,其病情通常会恶化,进展为不治之症。
CAR-T细胞疗法是一种突破性的治疗方法,通过利用患者自身的免疫系统来歼灭癌细胞。CAR-T细胞是经基因改造的T淋巴细胞,能精准辨识并攻击癌细胞上的特定抗原。在标准的CAR-T细胞疗法中,T淋巴细胞取自患者自身(即自体细胞),目前主要用于治疗多种血液癌症,包括白血病、淋巴瘤和骨髓瘤。
玛丽医院早于2021年成为全港首家提供CAR-T细胞治疗的医院。迄今为止,其临床团队已成功为超过60名患有不同类型血癌的患者进行CAR-T疗法,使其成为香港规模最大的CAR-T细胞治疗机构。
研究方法及发现
CAR-T细胞治疗首先通过“血液成份分离术”(apheresis)从患者的外周血中分离出T淋巴细胞。这些细胞随后会运往专门的制造点,进行基因改造以插入CAR结构,并于完成改造后送回医院。患者需接受化疗以清除体内的淋巴细胞,这一过程称为“淋巴消融”。最后,经过基因改造的CAR-T细胞会重新注入患者体内,开始发挥抗癌作用。
用于骨髓瘤的CAR-T细胞专门针对一种蛋白质名为B细胞成熟抗原(BCMA)。研究团队采用来自内地制造商的BCMA CAR-T细胞产品。该产品自2020年起在内地广泛使用,并于2023年正式获得国家药品监督管理局的批准。而这是该产品首次在内地以外的地区应用。
治疗意义
港大医学院临床医学学院内科学系讲座教授、研究团队邝沃林教授表示:“目前,玛丽医院是香港唯一提供骨髓瘤CAR-T细胞免疫疗法的医院。现有的先导CAR-T细胞治疗计划,目标是每年治疗五至十名骨髓瘤患者。”
来自同一学系的港大医学院副院长(研究)谢伟财教授进一步指出:“BCMA CAR-T细胞治疗将对本港的骨髓瘤治疗管理产生深远影响,因为这是目前最有效的骨髓瘤治疗策略之一。对于那些对标准治疗无效或在自体骨髓移植后复发的患者,这项疗法为无助患者带来生机。”
BCMA CAR-T细胞治疗成功应用在这些患者身上,标志著内地先进临床技术首次在香港落地。这不仅展示内地研发的尖端治疗产品和技术可惠及香港患者,也为香港未来从内地引进更多创新治疗策略奠定基础。
关于研究团队
研究团队包括港大医学院临床医学学院内科学系讲座教授邝沃林教授、学院副院长(研究)兼临床教授谢伟财教授、名誉临床副教授沈佩妍医生、黄宇欣医生和陈守仁医生,以及名誉临床助理教授邓凯琪医生。


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