7月16日,元羿生物宣布,其授权引进并商业化的创新药物泽元安(加那索龙口服混悬剂),已获得国家药品监督管理局批准,用于治疗2岁及以上细胞周期蛋白依赖性激酶5(CDKL5)缺乏症患者癫痫发作。这是全球首个也是目前国内唯一一个获批用于治疗CDKL5缺乏症(或称为「希舞综合征」)患者癫痫发作的药物。
CDKL5缺乏症是由位于X染色体的CDKL5基因功能缺失性突变导致的遗传性神经发育性疾病。该病特征是发病早,患者多在出生后1-10周发病,癫痫发作难以控制,严重损伤婴幼儿大脑发育与健康。通常患者还存在严重运动发育滞后、智力障碍、睡眠障碍、脑性视觉损伤及胃肠道功能异常等症状。其他常见共患病还包括进食问题、自主神经功能障碍、孤独症样表现以及感染(以呼吸道感染最为常见)等。
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