中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液病学研究所）教授张磊和杨仁池团队，在国际上首次前瞻性评估了脐带间充质干细胞治疗难治性免疫性血小板减少症（ITP）的疗效和安全性，为难治性ITP患者提供了新的治疗选择。相关文章近日在线发表于《信号转导与靶向治疗》杂志。

ITP是最常见的自身免疫性出血性疾病，以血小板破坏加速和生成受损为特征。难治性ITP患者是指多种治疗失败或脾切除术后无效、复发的患者。此类患者常面临较大出血风险，生活质量严重下降，死亡风险增加，迫切需要新疗法进行治疗。研究团队介绍，脐带间充质干细胞具有低免疫原性和较强免疫调节作用，或能用于治疗多种自身免疫性疾病。

研究共纳入18例难治性ITP患者。在剂量递增阶段，12例难治性ITP患者分别入组至3个剂量组。研究者按一定给药剂量，连续4周每周给每组患者应用脐带间充质干细胞治疗。在随后的剂量扩展阶段，再入组6例难治性ITP患者。研究者调整给药剂量，连续4周每周给药。研究者在整个给药和随访期间，监测并记录患者的不良事件、血小板计数和外周血免疫指标变化。

研究结果显示，在剂量递增和剂量扩展阶段，脐带间充质干细胞治疗ITP有效率分别为41.7%和50.0%，总有效率为44.4%。研究进一步表明，脐带间充质干细胞治疗难治性ITP有效且安全性良好，为治疗ITP提供了新方案。